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Sciences

Lueur d’espoir pour la sclérose latérale amyotrophique

16-11-2017

Un médicament antipsychotique utilisé depuis des décennies pourrait soulager les symptômes de la maladie de Lou Gehrig, voire peut-être ralentir sa progression, conclut une étude canadienne.

La molécule en question, le pimozide, a été mise à l’essai pendant six semaines auprès d’un groupe de 25 patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Ce médicament bien connu depuis 50 ans et approuvé pour le traitement de la schizophrénie avait au préalable fait l’objet d’expériences sur des modèles animaux de cette maladie neurodégénérative. Ces dernières ont confirmé l’efficacité de son mécanisme d’action.

Lorsqu’elle se déclare – en moyenne chez deux personnes sur 100 000 par année —, cette maladie causée par la destruction des neurones moteurs provoque une paralysie progressive des muscles squelettiques, dont ceux impliqués dans la respiration. L’espérance de vie est courte : la SLA cause généralement la mort moins de cinq ans après le diagnostic initial. Au Canada, environ 2500 à 3000 adultes en sont atteints.

Résultats encourageants

Les résultats de cet essai préclinique, publiés aujourd’hui dans la revue JCI Insight, font état d’une stabilisation de quelques indices cliniques utilisés pour juger de l’évolution de la SLA, dont le contrôle des muscles du thénar. « Ces muscles situés à la base du pouce sont parmi les premiers à perdre de leur dextérité. Chez les patients qui ont pris du pimozide, cette fonction est demeurée stable », explique Pierre Drapeau, chercheur au centre de recherche du Centre hospitalier de l’Université de Montréal et chef de l’étude.

L’indice Medical Research Council sum score, qui donne un portrait global du contrôle musculaire, s’est également maintenu chez ces patients. « Ces premiers résultats confirment que la cible thérapeutique du pimozide est la bonne. Le médicament agit sur la jonction entre le système nerveux et les muscles, freinant ainsi la maladie », affirme le professeur à l’Université de Montréal.

Un essai clinique de plus grande envergure mené dans neuf centres hospitaliers canadiens doit débuter dans les prochaines semaines. Il a notamment pour objectif de mesurer son effet sur la progression de la maladie auprès de 100 patients pendant six mois. « Nous voulons aussi documenter ses effets secondaires et nous assurer qu’ils ne sont pas trop lourds », précise-t-il.

L’étude clinique est dirigée par le Dr Lawrence Korgnut de l’École de médecine Cumming de l’Université de Calgary, qui est aussi coauteur de l’étude parue aujourd’hui. Pour plus de renseignements sur celle-ci, c’est par ici.

111 000 fois moins cher
À terme, cette découverte pourrait être une percée majeure dans le traitement de la SLA. Actuellement, seuls deux médicaments, le riluzole et l’édaravone, sont utilisés pour prolonger d’à peine quelques mois la vie des patients. « Il y a de bonnes raisons de croire que nous avons trouvé un médicament qui sera plus efficace, en plus d’être moins coûteux à administrer », fait valoir Pierre Drapeau.

On évalue le coût d’une dose de pimozide à 9 ¢ alors qu’un traitement d’édaravone coûte 10 000 $, soit plus de 111 000 fois plus cher.

Photo : CRCHUM

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