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Santé

Une nouvelle ère pour la médecine de précision

Par Marine Corniou - 11/05/2017
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Les nouvelles techniques d’édition génétique et de biologie régénérative ouvrent la voie à une médecine personnalisée, ou «de précision», pleine de promesses.

« Choisir le bon médicament, pour le bon patient, au bon moment et à la bonne dose » : c’est la définition de la médecine de précision, aussi appelée médecine personnalisée, telle que l’a donnée Janet Rossant, professeure en génétique moléculaire à l’université de Toronto, lors du congrès régional World Health Summit qui s’est tenu à Montréal en mai.

Le concept de médecine de précision n’est pas nouveau : dès le séquençage du génome humain, en 2001, scientifiques et médias nous ont promis une véritable « révolution » médicale.

Ainsi, en 1999, le Dr Francis Collins, alors responsable du Projet du Génome Humain, annonçait que le séquençage permettrait « aux cliniciens de classer les maladies en sous-groupes et d’adapter les traitements à chaque patient ». Aujourd’hui, même si la médecine personnalisée existe à un certain degré en oncologie (voir notre entrevue avec Anne-Marie Mes-Masson), elle est loin d’être la norme pour toutes les maladies.

Des promesses tombées à l’eau?

L’enthousiasme des années 2000 a dû faire place à une certaine humilité dans le monde de la recherche : le séquençage du génome pose plus de questions qu’autre chose, et on est encore loin de pouvoir expliquer clairement le lien entre les variations génétiques et les maladies.

« Nous avons accumulé des quantités énormes d’information, surtout depuis que le prix du séquençage a baissé, mais nous ne savons toujours pas quel impact cette information aura sur nous, en tant qu’individus, et sur la prise en charge des maladies », a indiqué Janet Rossant.

Deux révolutions pourraient toutefois donner un coup d’accélérateur à la médecine de précision:
  • l’édition génétique, et son fameux outil phare, CRISPR-cas9 (relisez notre reportage ici),
  • et les cellules souches propres au patient, ou iPS.

La première pourrait modifier l’évolution des maladies, voire guérir des maladies génétiques, alors que la seconde pourrait permettre de traiter les maladies neurodégénératives.

Le boom des cellules iPS

Les cellules iPS (pour induced pluripotent stem cells, ou cellules souches pluripotentes induites), ont été découvertes en 2007 par le scientifique japonais Shinya Yamanaka (il a d’ailleurs reçu pour cette découverte le prix Nobel de physiologie et médecine en 2012, avec le britannique John B. Gurdon).

Le chercheur a découvert que les cellules d’un organisme adulte, par exemple des cellules de peau, peuvent être « reprogrammées » pour en faire des cellules souches pluripotentes, capables de se redifférencier ensuite en n’importe quel type de cellules.

Autrement dit, on peut effacer leur identité et leur redonner leur « nature embryonnaire », en y insérant quatre gènes seulement.

Alors que peu d’équipes de recherche ont accès aux cellules embryonnaires, pour des raisons de réglementation, n’importe quel scientifique peut désormais fabriquer des iPS. « Cela a révolutionné notre compréhension de la biologie. On peut fabriquer des modèles de n’importe quelle maladie avec ces cellules, et tester des médicaments rapidement. Elles pourront aussi servir à des transplantations pour la médecine régénérative », explique Janet Rossant.

Joseph Wu, de l’université de Stanford, a ainsi montré en 2016 que des cellules cardiaques obtenues artificiellement à partir d’iPS expriment les mêmes gènes que les vraies cellules du cœur. Cela permet donc de tester divers médicaments, en particulier des anticancéreux, qui peuvent être toxiques pour le muscle cardiaque, en présence d’un profil génétique donné. De quoi prédire la réponse du patient au médicament sans risquer de lui endommager le coeur.

De son côté, Janet Rossant, qui travaille pour le programme cellules souches de l’Hôpital pour enfants malades de Toronto (SickKids), se sert des iPS pour tester des médicaments contre la fibrose kystique.

« Il existe deux nouveaux médicaments, très chers, qui ciblent le mécanisme en cause dans la fibrose kystique (la protéine CFTR, responsable du flux d'ions chlorure à travers la membrane des cellules). Certains patients répondent au traitement, d’autres pas du tout. Nous constituons donc une banque de cellules iPS pour comprendre pourquoi il y a ces différences d’efficacité et pour mieux cibler les patients pouvant en bénéficier ».

« La médecine de précision est là pour rester, a-t-elle conclu. Mais cela va être compliqué, en raison de la grande quantité de données à analyser. Il faudra probablement compter sur les algorithmes d'apprentissage profond (deep-learning) ».



 

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